PKRPC001_MO-TRANS (PRIOTHERA)

03/02/25 : inclusions suspendues par la FDA (la FDA souhaite obtenir plus d’informations sur les cas d’œdème maculaire survenus dans le cadre de cet essai). Lors de la dernière clôture des données, le 6 juin 2024 (qui a été utilisée pour la mise à jour annuelle de sécurité), l’incidence de l’œdème maculaire était de 14%. La FDA souhaiterait obtenir des informations détaillées sur tous les patients chez qui cet événement s’est produit jusqu’à présent. Comme la collecte de ces informations prendra un certain temps, il a été demandé à Priothera de suspendre la randomisation jusqu’à ce que cette enquête soit terminée.

Description

• L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du mocravimod en tant que traitement d’appoint et d’entretien chez les patients adultes atteints de LAM qui subissent une transplantation de cellules hématopoïétiques allogènes (HCT). Les patients éligibles seront randomisés en 2 bras selon un rapport de 1 :1 :1 pour recevoir Mocravimod (3mg) ou (1mg) ou le placebo :

➔ Bras A expérimental : 3 mg de mocravimod oral 1/jour pendant 12 mois

➔ Bras B expérimental : 1 mg de mocravimod oral 1/jour pendant 12 mois

➔ Bras C placebo comparateur : placebo oral oral 1/jour pendant 12 mois

La durée totale du traitement sera de 12 mois pour tous les bras de traitement.

À l’issue du traitement, tous les patients seront suivis pendant la période de suivi post-traitement jusqu’à la progression de la maladie. Après la progression de la maladie, les patients seront suivis pour la survie.

La réponse au traitement et la surveillance de la progression de la maladie seront évaluées à l’aide des critères de Lugano 2014, par imagerie TEP-TDM. Lorsque les patients auront atteint 2 évaluations consécutives de la réponse métabolique complète, les évaluations de la maladie pourront être effectuées par TDM uniquement, à l’exception de l’évaluation de la Semaine 120 qui nécessitera une TEP-TDM obligatoire pour tous les patients. Toute nouvelle survenue d’une progression de la maladie ou d’une réponse complète évaluée par TDM seule doit être confirmée par TEP.

Principaux critères d’inclusion

• LAM
• Si + de 65 ans, SORROR <3
• > 50 kg

Principaux critères d’exclusion

• Recevoir de la thymoglobuline en prophylaxie de la GVHD
• Avoir déjà eu une allogreffe
• En cours de traitement pour des problèmes cardiaques