GRN163LMYF3001 (GERON)

Description

Cette étude est destinée à déterminer si le traitement par imételstat est plus efficace que d’autres meilleurs traitements disponibles chez les personnes ayant une myélofibrose de risque intermédiaire-2 ou de haut risque pour aider les personnes à vivre plus longtemps ou à se sentir mieux. La tolérance de l’imételstat sera également étudiée pour établir les éventuels effets indésirables dus à l’imételstat.

Principaux critères d’inclusion

• Myélofibrose avec une fibrose de grade 2 ou 3
• DIPSS Intermédiaire-2 ou élevé
• rate palpable ≥ 5 OU rate ≥ 450 cm3
• MFSAF 1sympt  ≥ 5 ou 2scores ≥ 3.
• Refractaire au JAKi :
  • JAKi ≥ 6 mois + JAKi ≥ 2 mois à dose optimale + un critère parmi :

1. a) pas de d⬇ vol rate (< 10% par imagerie) depuis deb JAKi.
2. b) < 30% de d⬇ taille rate palpation depuis deb JAKi.
3. c) < 20% de d⬇ symptoms MFSAF depuis deb JAKi.
4. d) MFSAF≥ 15 pdt screen pour un pt en cours de JAKi avant decroissance.

• • Refractaire aux JAKi ≥ 3 mois avec max dose 20-25 mg bid ruxo et pas de diminution du volume de la rate (taille ou symptôme)
  • rechute post JAKi ≥ 3 mois à la dose max tolérée

Principaux critères d’exclusion

• antécédents grade2 avec saignements 3 mois avant le J1
• antécédents TVP dans les 6mois avant le J1
• blastes dans la BoM ≥10%
• Plaquettes < 75 G/L
• Neutrophiles < 1.5 G/L
• washout (14 jours JAKi, cortico > 30 mg/j, EPO/G 7 jours)