FIRST_ALLO_MDS (AP-HP)

Greffe à partir d’un donneur familial en première intention pour les patients atteints de syndrome myélodysplasique : une étude de phase 2

Description

La recherche consiste à proposer une greffe de CSH sans traitement préalable à partir d’un donneur apparenté (génoidentique ou haploidentique), dans les plus brefs délais après identification de ce donneur afin d’augmenter la probabilité d’être transplanté et d’obtenir une rémission ultérieure de la maladie sans nécessité de thérapie pré-greffe.

Objectif principal

Démontrer une amélioration de la survie sans maladie (DFS) chez les patients bénéficiant d’une greffe d’emblée à partir d’un donneur apparenté par rapport à 0,35 (cohorte prospective historique).

Principaux critères d’inclusion

  • Age ≥ 50 ans et ≤ 70 ans
  • Donneur familial HLA géno-identique ou haplo-identique
  • Risque intermédiaire-2 ou élevé selon l’IPSS classique
  • Risque intermédiaire-1 si fibrose médullaire > grade I ou cytogénétique à risque défavorable selon R IPSS ou classé à haut ou très haut risque selon R IPSS ou si le SMD est secondaire au traitement d’une néoplasie

Principaux critères d’exclusion

  • Blaste médullaire > 15 %
  • SMD avec excès de blastes >10% et mutation NPM1 ou anomalie génétique récurrente liée à la LAM
  • Chimiothérapie pour traiter le SMD au stade actuel
  • Disponibilité d’un donneur non apparenté 10/10 en l’absence de donneur géno-identique
  • Infection non contrôlée