EFC17757_ROCKNROL-1 (SANOFI)

Description

Étude multicentrique randomisée en double aveugle de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du bélumosudil en association avec des corticoïdes par rapport au placebo en association avec des corticoïdes chez des participants âgés d’au moins 12 ans et atteints d’une maladie chronique du greffon contre l’hôte nouvellement diagnostiquée

Principaux critères d’inclusion

• Diagnostic récent de cGVHD modérée à sévère
• N’ayant reçu aucun traitement systémique antérieur (y compris la PEC).
• Si, patient reçoit d’autres IS pour la prophylaxie ou le ttt de l’aGVHD :
  • Prednisone ≤ 0,25mg/kg/j min 2 sem avant la rando, ET
  • Dose de médicaments (sauf inhibiteurs de JAK) stable ou en diminution progressive min 2 sem avant rando, ET
  • Ruxo interrompu pendant minimum 2 semaines ou 5 1/2 vies avant la randomisation

Principaux critères d’exclusion

• Rechute maladie hémato
• Maladie lymphoprolif post-allo dans les 4 sem av. rando.
• Intolérance cortico ≥ 1 mg/kg/jour.
• traitement systémique antérieur cGVHD, à l’exception de :
  • corticoïdes dans les 7 jours précédent le C1J1
  • corticoïdes ≤ 0.5 mg/kg/j d’équivalent prednisone avant C1J1
• Avoir reçu du belumosudil.
• Karnofsky < 60
• Plaquettes < 50 G/L
• Neutrophiles < 1 G/L
• ClCr < 30 ml/min/1,73 m2
• AST et/ou ALT > 3 x ULN
• Bilirubine totale > 1,5 × ULN
• Antécédents (VIH), maladie virale active (VHB)  (VHC)
• Infection active non contrôlée (CMV) (EBV)