CA056-1060_MAXILUS (BMS)

Slot

19/02/25 : reste 2 places dans la cohorte 1 (ESA naïve)

Description

Cet essai concerne les patients présentant un taux d’érythropoïétine sérique endogène (EPO) < 500 U/L et aucun traitement antérieur par ASE. La dose de 1,75 mg/kg en injection sous-cutanée (SC) sera administrée une fois toutes les 3 semaines ([Q3S] le Jour 1 de chaque cycle de traitement de 21 jours).Des visites de l’étude auront lieu toutes les 3 semaines pour tous les patients pour l’administration, ou à différents moments selon le protocole pour toute évaluation de l’efficacité, de la sécurité, des biomarqueurs ou de la pharmacocinétique. Le traitement se poursuivra tant qu’un bénéfice clinique est observé pendant une période maximale de 2 ans ou jusqu’à ce que le traitement ne soit plus toléré par le/la patient(e) ou jusqu’au retrait du consentement. Il y aura 24 semaines de suivi après la dernière dose de luspatercept de l’étude. La durée globale de l’étude est d’environ 3 ans.

Objectifs principaux

Evaluer l’indépendance transfusionnelle des globules rouges (IT-GR) avec une augmentation concomitante moyenne du taux d’hémoglobine (Hb) de ≥ 1 g/dl après l’initiation du luspatercept à la dose maximale approuvée pour le traitement de l’anémie due à un score de risque IPSS-R très faible, faible ou intermédiaire, nécessitant des transfusions de GR

Principaux critères d’inclusion

• Patients âgés d’au moins 18 ans
• Avoir un diagnostic documenté de SMD
• Avoir un indice de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2
• Patients doivent nécessiter une transfusion de globules rouges (GR) documentée par les critères suivants :

1. exigence moyenne de transfusion ≥ 1 unité de concentré de globules rouges (CGR) confirmée pendant un minimum de 8 semaines immédiatement avant le premier traitement par luspatercept
2. taux d’hémoglobine (Hb) ≤ 10,0 g/dl au moment de l’administration ou dans les 7 jours précédant l’administration d’une transfusion de GR pour que la transfusion puisse répondre aux critères d’éligibilité. Les transfusions de GR administrées lorsque le taux d’Hb est > 10 g/dl et/ou les transfusions de GR administrées pour une chirurgie élective ne sont pas prises en compte comme une transfusion requise afin de répondre aux critères d’éligibilité.

Principaux critères d’exclusion

• SMD secondaire
• Des antécédents connus de diagnostic de LMA
• Allogreffe ou une autogreffe antérieure de cellules souches
• Antécédents d’allergie ou d’hypersensibilité aux composants du médicament à l’étude
• Une grossesse, un projet de grossesse ou d’allaitement
• Antécédents de tumeurs malignes
• Anémie significative connue due à des carences en fer, en vitamine B12 ou en folate