AVENHIR (GFM)

Description

Il s’agit d’une étude en phase II, multicentrique avec une phase pilote de tolérance pour l’évaluation au cours des 2 premiers cycles de traitement de la dose toxique limitante. Les patients atteints de LMMC de risque élevé, nouvellement diagnostiqués, n’ayant jamais reçu d’hypométhylants seront traités avec l’association Azacyditine et Vénétoclax.

• Azacitidine : 75mg/m²/j pendant 7 jours
• Vénétoclax : 400mg/j pendant 14 jours

 Objectifs principaux

• Évaluer l’efficacité et la tolérance du vénétoclax en association avec l’azacitidine
• Rechercher des biomarqueurs potentiels

Principaux critères d’inclusion

• Patients âgés d’au moins 18 ans
• Diagnostic de LMMC selon la classification ICC 2022
• LMMC de risque intermédiaire-2 ou élevé selon le score CPSS-mol
• Aucun traitement préalable par des agents hypométhylants. Un traitement antérieur avec des agents stimulant l’érythropoïèse est autorisé si arrêter depuis plus de 15 jours. Un traitement antérieur par hydroxyurée (HY) est autorisé
• ECOG ≤ 2

Principaux critères d’exclusion

• Syndrome myéloprolifératif / myélodysplasique autre que la LMMC
• Blastes médullaires ou sanguins (promonocytes compris) ≥ 20 %
• LMMC avec t(5;12) ou réarrangement du PDGFRß pouvant être traité par imatinib
• Score CPSS non disponible à l’inclusion
• Trouble systémique concomitant grave, notamment : maladie auto-immune ou auto-inflammatoire nécessitant une prise d’équivalent prednisone > 20 mg/j
• Antécédents de cancer (exceptés les carcinomes in situ du col de l’utérus, les carcinomes basocellulaires, les cancers de la prostate ne nécessitant pas de traitement, ou autres tumeurs si non actives au cours des 2 dernières années).
• Antécédent de greffe de cellules souches allogéniques

Les personnes qui n’ont jamais été greffées mais qui sont éligibles à une allogreffe sont éligibles à cet essai.