88549968MPN1001 (JANSSEN)

Cohortes

30/01/25

MF : Ouverture de la cohorte 9 (SU 1mg / 5mg, TD 38.4mg)

TE : cohorte 2 (TD 2.4mg)

Principaux objectifs

L’objectif principal pour la Partie 1 (escalade de dose) consiste à caractériser la sécurité d’emploi et à déterminer la ou les doses recommandées en phase II (DRP2) putatives et le ou les schémas posologiques optimaux pour le JNJ-88549968. Concernant la Partie 2 (cohorte d’expansion), cette étude clinique permettra de caractériser ultérieurement la sécurité d’emploi du JNJ-88549968 à la ou les doses DRP2 putatives. Les objectifs secondaires visent à caractériser la PK, évaluer l’immunogénicité ainsi que l’activité clinique préliminaire du JNJ-88549968 chez les patients atteints de thrombocytémie essentielle (TE) ou de myélofibrose (MF), qui sont devenus intolérants ou résistants au traitement

Principaux critères d’éligibilité

Inclusion

• Myélofibrose primaire DIPSS intermédiaire 1-2 ou de haut risque
• MF post TE MYSEC-PM Intermédiaire 1-2 ou de haut risque
• blastes <20% dans le sang ou la moëlle
• MF Inéligible ou Intolérant ou Résistant / Réfractaire aux JAKi
• mutation CALR (archive ok)
• HIV avec charge virale < 0
• TE haut risque après 2 lignes (dont hydroxyurée)
• TE Intolérante ou résistante / réfractaire à l’Hydroxyurée

Exclusion

• Hémoglobine < 80g/L, Neutro < 0.75 G/L
• Plaquettes <50
• ClCr <40 ml/min
• washout chimio de 2 semaines sauf Hydroxyurée et EPO
• washout JAKi d’1 semaine
• antécédent cardiovasculaire dans les 6 mois
• Infection dans les 7 jours pré traitement
• éligible HSCT