75276617ALE1001 (JANSSEN)

Description

Il s’agit d’un essai de phase 1/2, multicentrique, en ouvert, non randomisé, international évaluant le Bleximenib. Actuellement, la phase 2 est ouverte avec 2 cohortes :

• • Cohorte A1 : patients atteints de LAM présentant la mutation KMT2A
  • Cohorte A2 : patients atteints de LAM présentant la mutation NPM1

Principaux objectifs

L’objectif principal de l’étude de phase 1, première administration à l’homme est d’établir la dose de Bleximenib recommandée pour la phase 2 (RP2D) présentant un profil de sécurité acceptable. L’objectif principal de l’étude de phase 2 est d’évaluer l’activité anti leucémique du bleximenib à la dose RP2D.

Principaux critères d’éligibilité

• diagnostic  de LAM R/R (selon l’OMS 2022)
  • rechute (≥5% de blastes après une RC)
  • réfractaire (≥5% de blastes sans atteinte de RC après au moins 2 cycles de chimio)
• Mutation KMT2A-r ou NPM1
• PS 0 à 2
• AST/ALT ≤ 2.5xULN
• bilirubine ≤ 1.5xULN
• ClCr ≥ 50ml/min selon MDRD
• Leuco ≤ 20 G/L (cytoréduction par Hydroxyurée autorisée)